白血病是儿童中最常见的癌症类型ღ★◈ღ。它分很多种ღ★◈ღ，虽然现在靠化疗和骨髓移植可以救活了大多数孩子ღ★◈ღ，但依然有一小部分患者天生赢家 一触即发ღ★◈ღ，比如患有
最近几年ღ★◈ღ，CAR-T细胞疗法在白血病治疗中取得了很大的突破ღ★◈ღ，让很多高危复发患者获益ღ★◈ღ。但它主要对B细胞类型的白血病效果好ღ★◈ღ，面对T细胞类型ღ★◈ღ，比如T-ALL则困难重重ღ★◈ღ。
其中的核心原因ღ★◈ღ，就是CAR-T细胞治疗ღ★◈ღ，本质是用人造的免疫T细胞去攻击癌细胞ღ★◈ღ，而T-ALLღ★◈ღ，本质上就是“变坏了的T细胞”ღ★◈ღ。想用好的T细胞去攻击坏的T细胞ღ★◈ღ，面临着两个巨大的技术障碍ღ★◈ღ：
1ღ★◈ღ：原料不足ღ★◈ღ：CAR-T疗法的常规做法是从患者体内提取正常T细胞ღ★◈ღ，然后进行改造ღ★◈ღ。但T-ALL患者体内很多T细胞都变坏了ღ★◈ღ，正常T细胞严重不足ღ★◈ღ，所以很难提取出足够多T细胞来改造成CAR-Tღ★◈ღ。
2ღ★◈ღ：同室操戈ღ★◈ღ：T-ALL是变坏的T细胞ღ★◈ღ，想要攻击它ღ★◈ღ，CAR-T细胞需要攻击T细胞的靶点（比如这次用的CD7蛋白）ღ★◈ღ。但问题是CAR-T自己本身也是T细胞ღ★◈ღ，也带有这个靶点ღ★◈ღ，这就会导致CAR-T会互相攻击仙踪林 老狼信息ღ★◈ღ，在消灭敌人之前ღ★◈ღ，就已经互相残杀ღ★◈ღ，所剩无几了ღ★◈ღ。就像你训练了一帮警察ღ★◈ღ，告诉他们任务是去消灭穿着警察制服的人ღ★◈ღ，那他们肯定还没出门就已经打起来了ღ★◈ღ。
最新的“基因编辑”技术给我们带来了新的希望ღ★◈ღ！就在最近几天ღ★◈ღ，顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》发表了一项震撼的早期临床研究结果ღ★◈ღ：科学家联合CAR-T细胞治疗和基因编辑两项最前沿的技术ღ★◈ღ，成功救治了多名已经无药可治ღ★◈ღ，本来只能等死的T-ALL白血病患者ღ★◈ღ，尤其是儿童ღ★◈ღ。
从上面的图上就能看出ღ★◈ღ，这次用的细胞疗法是非常复杂和高科技的ღ★◈ღ。它有个酷炫的名字ღ★◈ღ：通用型碱基编辑CAR-T细胞天生赢家 一触即发ღ★◈ღ。
所谓“通用型”ღ★◈ღ，是指制作CAR-T的细胞原料来自健康捐赠者ღ★◈ღ，而不是患者ღ★◈ღ，这就解决了前面提到的“原料不足”的问题ღ★◈ღ，而且一次可以制作一大批ღ★◈ღ，给多名患者用ღ★◈ღ，可以显著降低成本和使用难度ღ★◈ღ。
而“碱基编辑”则是基因编辑的一种ღ★◈ღ，它可以很精准地改变基因ღ★◈ღ，就像一套铅笔橡皮ღ★◈ღ，能把细胞里需要改变的基因序列按照想法逐个修改ღ★◈ღ。
防自杀ღ★◈ღ：敲除了CAR-T细胞自己的CD7蛋白ღ★◈ღ，就相当于特种警察把警服脱了ღ★◈ღ，换了便装ღ★◈ღ。这样ღ★◈ღ，当告诉CAR-T去攻击带CD7靶点的癌细胞时仙踪林 老狼信息天生赢家 一触即发ღ★◈ღ，就不会互相攻击了ღ★◈ღ。
防排异ღ★◈ღ：敲除了CAR-T细胞的TCRαβ基因ღ★◈ღ，这是实现“通用型CAR-T”的关键ღ★◈ღ。因为T细胞来自健康捐赠者天生赢家 一触即发ღ★◈ღ，如果TCRαβ基因正常ღ★◈ღ，CAR-T细胞会产生强烈排异反应ღ★◈ღ，去攻击病人的正常器官ღ★◈ღ。
防被杀ღ★◈ღ：敲除了CD52基因ღ★◈ღ，这让CAR-T细胞在病人接受强效药物定向清理坏掉的白血病T细胞的时候ღ★◈ღ，能毫发无伤地活下来ღ★◈ღ。
大家看不太懂这些技术细节也没关系ღ★◈ღ，总而言之ღ★◈ღ，经过这番高科技改造ღ★◈ღ，这些CAR-T细胞就可以用于T细胞白血病的治疗了ღ★◈ღ，而且是可以大规模生产仙踪林 老狼信息ღ★◈ღ、随取随用的通用型疗法ღ★◈ღ。
以前的CAR-T是用的自体细胞仙踪林 老狼信息ღ★◈ღ，属于“私人定制”ღ★◈ღ，需要抽病人的免疫细胞去改造ღ★◈ღ，这个过程有失败风险ღ★◈ღ，需要等几周天生赢家 一触即发ღ★◈ღ，而且价格很高ღ★◈ღ，上百万都是正常情况ღ★◈ღ。这导致很多中国的患者根本等不起ღ★◈ღ，也用不起ღ★◈ღ。
而通用型CAR-T是“现货”仙踪林 老狼信息ღ★◈ღ，做好了就放在细胞库里ღ★◈ღ，需要的时候随用随取ღ★◈ღ。这对患者而言意义非凡ღ★◈ღ。
这项临床研究虽然规模不大ღ★◈ღ，但结果却让人备受鼓舞ღ★◈ღ。一共有11名复发耐药的患者接受了新型CAR-T治疗ღ★◈ღ，其中9名儿童ღ★◈ღ，2名成人ღ★◈ღ。这些患者都已经历过多种标准治疗ღ★◈ღ，有的已经接受过骨髓移植ღ★◈ღ，但全部失败了ღ★◈ღ。
接受CAR-T治疗后ღ★◈ღ，所有患者的白血病细胞都降低了ღ★◈ღ！其中9名患者显著降低ღ★◈ღ，达到了移植标准ღ★◈ღ，于是接受了干细胞移植ღ★◈ღ。截至文章发表ღ★◈ღ，接受移植的患者中ღ★◈ღ，有8名都还活着ღ★◈ღ，其中7名患者都没有癌细胞迹象ღ★◈ღ。
在2022年ღ★◈ღ，艾莉莎在穷尽了所有治疗方案后ღ★◈ღ，她父母选择加入这个临床研究ღ★◈ღ，结果在回输经过碱基编辑的CAR-T仅仅28天后ღ★◈ღ，奇迹就发生了ღ★◈ღ，她体内的白血病细胞达到了完全缓解ღ★◈ღ，这为她赢得了宝贵的时间仙踪林 老狼信息ღ★◈ღ，让她成功接受了第二次骨髓移植ღ★◈ღ。
最近在接受采访的时候ღ★◈ღ，她感慨道ღ★◈ღ：“我的生活发生了翻天覆地的变化ღ★◈ღ。以前我在儿童医院连续住了整整四个月ღ★◈ღ，我真的觉得自己快要死了ღ★◈ღ。而现在ღ★◈ღ，我每年只需要回来复诊一次ღ★◈ღ。这种重获自由的感觉太美妙了ღ★◈ღ。我非常感激这项基因疗法带给我的一切机会ღ★◈ღ。
在CAR-T取得成功后ღ★◈ღ，通用型CAR-T一直是探索的目标ღ★◈ღ，因为它能显著提高可及性ღ★◈ღ。现在中国也有多款针对CD7靶点的通用型CAR-T药物正在研发中仙踪林 老狼信息ღ★◈ღ，有的也取得了积极的数据ღ★◈ღ，值得期待ღ★◈ღ。
当然ღ★◈ღ，这项研究也有自己的局限ღ★◈ღ。除了参与患者人数较少仙踪林 老狼信息ღ★◈ღ，还有就是安全性仍需警惕ღ★◈ღ。由于这些孩子接受了强力的化疗和细胞治疗ღ★◈ღ，自身免疫细胞几乎都被清除了天生赢家 一触即发ღ★◈ღ，导致免疫力会经历一个真空期ღ★◈ღ。这次研究中有三位患者都出现了严重的感染问题ღ★◈ღ。
还有就是目前这项技术本身并不能直接治愈T-ALLღ★◈ღ。它更像是一座桥梁ღ★◈ღ，作用是把患者从死亡边缘拉回来ღ★◈ღ，达到适合移植的状态ღ★◈ღ，然后重新靠移植来实现治愈ღ★◈ღ。
不管如何ღ★◈ღ，这次碱基编辑CAR-T的成功ღ★◈ღ，点燃了新的希望ღ★◈ღ。它证明利用最尖端的工具ღ★◈ღ，我们可以为原本不可治愈的患者ღ★◈ღ，重新搭上通往新生的阶梯ღ★◈ღ。期待这种技术能改变更多癌症患者的命运ღ★◈ღ。
*本文旨在科普癌症治疗背后的科学ღ★◈ღ，不是药物宣传资料ღ★◈ღ，更不是治疗方案推荐ღ★◈ღ。如需获得疾病治疗方案指导ღ★◈ღ，请前往正规医院就诊ღ★◈ღ。K8凯发·(中国)官方网站ღ★◈ღ！凯发k8娱乐官网入口k8凯发ღ★◈ღ，凯发K8天生赢家一触即发ღ★◈ღ，公平交易ღ★◈ღ，基因改造ღ★◈ღ，粮食储备凯发天生赢家一触即发ღ★◈ღ。
